{"id":1632,"date":"2023-10-24T15:24:39","date_gmt":"2023-10-24T13:24:39","guid":{"rendered":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/?page_id=1632"},"modified":"2023-10-25T16:46:30","modified_gmt":"2023-10-25T14:46:30","slug":"lacces-au-medicament","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/lacces-au-medicament\/","title":{"rendered":"L’acc\u00e8s au m\u00e9dicament"},"content":{"rendered":"\t\t
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Circuit du m\u00e9dicament - L'acc\u00e8s au m\u00e9dicament<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Last but not least<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t
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En France<\/em> comme en Europe, pour \u00eatre commercialise\u0301 et ainsi devenir accessible au patient, le m\u00e9dicament doit \u00eatre autorise\u0301 puis \u00e9ventuellement admis \u00e0 un remboursement qui peut \u00eatre variable. L\u2019AMM (Autorisation de Mise sur le March\u00e9) est la garantie que le m\u00e9dicament poss\u00e8de un profil satisfaisant en termes de qualit\u00e9, de s\u00e9curit\u00e9 et d\u2019efficacit\u00e9, et qu\u2019il peut \u00eatre mis a\u0300 disposition dans des conditions d\u2019utilisation pr\u00e9cis\u00e9ment d\u00e9finies. <\/em><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t

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Enregistrement et Autorisation de Mise sur le March\u00e9 (AMM)<\/strong><\/p>

L\u2019AMM est d\u00e9livr\u00e9e par les instances r\u00e8glementaires nationales et\/ ou europ\u00e9ennes\u00a0: l\u2019Agence nationale de la s\u00e9curit\u00e9 du m\u00e9dicament (ANSM) en France et\/ou la Commission europ\u00e9enne apr\u00e8s avis du Comite\u0301 pour les m\u00e9dicaments a\u0300 usage humain (CHMP) de l\u2019Agence europ\u00e9enne du m\u00e9dicament (EMA). La proc\u00e9dure nationale d\u2019AMM est de moins en moins utilis\u00e9e, au profit de la proc\u00e9dure centralis\u00e9e\u00a0europ\u00e9enne ; l\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 est alors valable pour tous les pays membres de l’Union Europ\u00e9enne. La proc\u00e9dure centralis\u00e9e est obligatoire pour certains m\u00e9dicaments comme les m\u00e9dicaments orphelins (selon le r\u00e8glement CE n\u00b02000\/141). Attention, l\u2019octroi d\u2019une AMM communautaire ne signifie pas que le m\u00e9dicament sera automatiquement disponible dans les 27 pays de l\u2019Union. Il revient au titulaire de l\u2019AMM d\u2019entreprendre les formalit\u00e9s n\u00e9cessaires \u00e0 la n\u00e9gociation du prix dans chacun des pays ou\u0300 il souhaite commercialiser son produit.<\/p>

Les autorit\u00e9s comp\u00e9tentes d\u00e9livrent ou non l\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 apr\u00e8s une analyse \u00ab b\u00e9n\u00e9fices\/risques \u00bb sur 3 crit\u00e8res\u00a0: Qualit\u00e9 (origine et nature des mati\u00e8res premi\u00e8res, proc\u00e9d\u00e9s de fabrication, stabilit\u00e9 du produit fini, s\u00e9curit\u00e9 virale des produits biologiques etc\u2026), Efficacit\u00e9 en regard des m\u00e9dicaments d\u00e9j\u00e0 disponibles le cas \u00e9ch\u00e9ant, S\u00e9curit\u00e9 (effets ind\u00e9sirables, toxicit\u00e9\u2026).<\/p>

Toutes les informations sont issues des donn\u00e9es pr\u00e9cliniques<\/a>\u00a0 et cliniques<\/a>\u00a0accumul\u00e9es tout au long du d\u00e9veloppement du m\u00e9dicament.<\/p>

A noter qu\u2019une demande d\u2019AMM pour une indication p\u00e9diatrique doit \u00eatre accompagn\u00e9e d\u2019un PIP (Plan d\u2019Investiagtion Pediatrique), d\u00e9pos\u00e9 pendant la phase 1<\/u>.<\/p>

Les notifications d\u2019AMM (proc\u00e9dure centralis\u00e9e) sont publi\u00e9es au Journal officiel de l\u2019Union europ\u00e9enne, avec la date d\u2019autorisation et un num\u00e9ro d\u2019inscription au registre. Les AMM d\u00e9livr\u00e9es \u00e0 l\u2019issue de la proc\u00e9dure centralis\u00e9e sont dites communautaires. Elles sont valables pour une p\u00e9riode initiale de 5 ans. L\u2019autorisation peut \u00eatre renouvel\u00e9e pour une dur\u00e9e illimit\u00e9e si le promoteur en a fait la demande dans les 6 mois qui pr\u00e9c\u00e8dent la date d\u2019expiration, et s\u2019il a fourni un rapport confirmant la qualit\u00e9, la s\u00e9curit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 de son produit avec les \u00e9ventuelles variations introduites au cours des 5 ans d\u2019AMM. Par ailleurs toute AMM qui n\u2019a pas \u00e9t\u00e9 suivie d\u2019une commercialisation du m\u00e9dicament dans les 3 ans, n\u2019est plus valide.<\/p>

Des proc\u00e9dures d\u00e9rogatoires permettant l\u2019octroi d\u2019AMM exceptionnelles ou conditionnelles sont d\u2019int\u00e9r\u00eat notable pour les maladies rares. Ces AMM sont d\u00e9livr\u00e9es pour un an et renouvelables apr\u00e8s examen annuel. Les obligations du demandeur de ces AMM sont les m\u00eames, \u00e0 savoir, le cas \u00e9ch\u00e9ant, le respect d\u2019obligations r\u00e9glementaires sp\u00e9cifiques concernant la s\u00e9curit\u00e9 du m\u00e9dicament et la notification aux autorit\u00e9s comp\u00e9tentes de tout incident lie\u0301 a\u0300 l\u2019utilisation du m\u00e9dicament ainsi que des mesures sp\u00e9cifiques \u00e0 prendre dans ce cas.<\/p>

L\u2019AMM conditionnelle est pr\u00e9vue pour le cas ou\u0300 un dossier de demande ne fournit pas (encore) suffisamment de donn\u00e9es de s\u00e9curit\u00e9 et d\u2019efficacit\u00e9 du m\u00e9dicament mais d\u00e9montre que le m\u00e9dicament r\u00e9pond a\u0300 des besoins m\u00e9dicaux non satisfaits et que son rapport b\u00e9n\u00e9fice\/risque est favorable.<\/p>

L\u2019AMM exceptionnelle est pr\u00e9vue pour le cas ou\u0300 le promoteur est dans l\u2019impossibilit\u00e9 (objective et v\u00e9rifiable) de fournir des donn\u00e9es compl\u00e8tes sur l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 du m\u00e9dicament dans des conditions normales d\u2019utilisation.<\/p>

Dans le cas de ces proc\u00e9dures d\u00e9rogatoires, on comprend d\u2019autant mieux le poids des donn\u00e9es de \u2018vraie vie\u2019 et l\u2019importance d\u2019avoir pr\u00e9par\u00e9 avec l\u2019association de patients les mesures<\/u>\u00a0utilis\u00e9es dans l\u2019essai clinique et permettant d\u2019objectiver l\u2019am\u00e9lioration apport\u00e9e par le m\u00e9dicament, du point de vue du patient.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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En parall\u00e8le de l\u2019AMM \u2013 Acc\u00e8s pr\u00e9coce ou compassionnel, ODD, PUMA<\/strong><\/p>

Les m\u00e9dicaments b\u00e9n\u00e9ficiant de ces acc\u00e8s sont pris en charge automatiquement par l\u2019Assurance Maladie. Un recueil de donn\u00e9es en vie r\u00e9elle des patients b\u00e9n\u00e9ficiant de ces traitements est effectu\u00e9 par le demandeur des acc\u00e8s.<\/p>

L\u2019acc\u00e8s compassionnel, d\u00e9livr\u00e9 par l\u2019ANSM, concerne les m\u00e9dicaments pour lesquels aucune strat\u00e9gie commerciale, donc aucune AMM, n\u2019est envisag\u00e9e dans l\u2019indication vis\u00e9e.<\/p>

L\u2019acc\u00e8s pr\u00e9coce, d\u00e9livr\u00e9 par la Haute Autorit\u00e9 de Sant\u00e9 (HAS), concerne les m\u00e9dicaments pour lesquels une AMM est envisag\u00e9e. L\u2019acc\u00e8s pr\u00e9-AMM permet de disposer du m\u00e9dicament pendant la dur\u00e9e de d\u00e9p\u00f4t et d\u2019analyse du dossier d\u2019AMM. L\u2019acc\u00e8s post-AMM permet de disposer du m\u00e9dicament pendant la dur\u00e9e des n\u00e9gociations sur le prix du m\u00e9dicament.<\/p>

L\u2019ODD (Orphan Drug Designation – d\u00e9signation m\u00e9dicament orphelin), d\u00e9pos\u00e9e pendant la phase pr\u00e9clinique,<\/span>\u00a0sera examin\u00e9e lors de la d\u00e9livrance de l\u2019AMM afin de d\u00e9terminer la sup\u00e9riorit\u00e9 th\u00e9rapeutique du m\u00e9dicament et octroyer une exclusivit\u00e9 commerciale de 10 ans \u00e0 son propri\u00e9taire, prolonge\u0301e a\u0300 12 ans en cas de plan d\u2019investigation p\u00e9diatrique (PIP) d\u00e9pos\u00e9 pendant la phase 1<\/u>.<\/p>

Le PUMA (Paediatric-Use Marketing Autorisation \u2013 AMM p\u00e9diatrique) concerne les m\u00e9dicaments ayant d\u00e9j\u00e0 une AMM chez l\u2019adulte mais n\u2019\u00e9tant plus prot\u00e9g\u00e9s par un brevet. D\u00e9livr\u00e9 par l\u2019EMA, il apporte plusieurs avantages dont une exclusivit\u00e9 commerciale de 10 ans. Il n\u00e9cessite d\u2019avoir d\u00e9pos\u00e9 un PIP (Plan d\u2019Investigation P\u00e9diatrique) pendant la phase 1.<\/u><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Le post-AMM – Acc\u00e8s au march\u00e9\u00a0: n\u00e9gociation du prix et remboursement<\/strong><\/p>

En France, une fois l\u2019AMM obtenue, le m\u00e9dicament est \u00e9valu\u00e9 par la Commission de la Transparence (CT) de la HAS. Elle analyse la qualit\u00e9 de l\u2019essai de clinique et de la m\u00e9thodologie utilis\u00e9e. Elle compare le m\u00e9dicament avec les traitements d\u00e9j\u00e0 existants. Elle fournit un avis via deux indicateurs : le Service M\u00e9dical Rendu (SMR \u2013 majeur, mod\u00e9r\u00e9, faible, insuffisant) et l\u2019Am\u00e9lioration du Service M\u00e9dical Rendu (ASMR). Cette \u00e9valuation conditionne l\u2019inscription du m\u00e9dicament sur la liste des sp\u00e9cialit\u00e9s remboursables, la fixation de son taux de remboursement (par l\u2019UNCAM – Union Nationale des Caisses d\u2019Assurance Maladie) et son prix (n\u00e9goci\u00e9 avec le CEPS – Comit\u00e9 \u00c9conomique des Produits de Sant\u00e9).<\/p>

Pour aller plus loin : https:\/\/www.podcastics.com\/podcast\/episode\/lacces-au-marche-127322\/<\/a><\/span><\/em><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Temps, co\u00fbt, taux de succ\u00e8s<\/strong><\/p>

Ces \u00e9tapes peuvent durer 1 \u00e0 3 ans et repr\u00e9senter 4% du montant global*.<\/p>

*\u00a0The R&D Cost of a New Medicine, Jorge Mestre- Ferrandiz, Jon Sussex and Adrian Towse, OHE, d\u00e9c. 2012<\/em>.<\/p>

\u00a0<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t

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Co-construire avec les chercheurs les crit\u00e8res d\u2019\u00e9valuation du m\u00e9dicament<\/strong><\/p>

Les crit\u00e8res d\u2019\u00e9valuation des m\u00e9dicaments par l\u2019EMA, l\u2019ANSM, la HAS reposant aussi sur des \u00e9l\u00e9ments de vraie vie, d\u2019histoire naturelle, de diagnostic\u2026 on comprend, \u00e0 nouveau, pourquoi ces \u00e9l\u00e9ments sont \u00e0 pr\u00e9parer bien en amont dans le cycle de d\u00e9veloppement du m\u00e9dicament, et en collaboration avec les associations de patients\u00a0!!! Les organismes payeurs n\u2019ayant aucune connaissance de la pathologie, les chercheurs et associations jouent un r\u00f4le pr\u00e9pond\u00e9rant pour apporter cette connaissance et permettre une \u00e9valuation juste et objective du m\u00e9dicament.<\/p>

Ainsi la HAS et l\u2019ANSM incitent les associations et usagers \u00e0 contribuer aux \u00e9valuations de m\u00e9dicaments et dispositifs m\u00e9dicaux\u00a0:<\/p>

https:\/\/www.has-sante.fr\/upload\/docs\/application\/pdf\/2016-11\/contribution_asso_patients_guide_v3.pdf<\/a><\/p>

https:\/\/ansm.sante.fr\/vos-demarches\/patient\/recours-aux-experts-externes<\/a><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Repr\u00e9senter les malades et t\u00e9moigner de la r\u00e9alit\u00e9 de la maladie aupr\u00e8s des d\u00e9cideurs<\/strong><\/p>

L\u2019expertise de la maladie, apport\u00e9e par l\u2019association, nourrit les d\u00e9cideurs des instances r\u00e8glementaires de l\u2019acc\u00e8s au march\u00e9. Int\u00e9grer ces instances permet \u00e9galement aux associations de mieux comprendre comment fonctionne ces agences et comment int\u00e9grer au mieux les besoins des malades dans leurs imp\u00e9ratifs.<\/p>

\u00a0<\/p>

Les outils pour les adh\u00e9rents de l\u2019Alliance maladies rares :<\/em><\/span><\/p>

Pr\u00e9sentation du circuit du m\u00e9dicament lors de la journ\u00e9e du 02 juillet 2019<\/em><\/span><\/p>

Vid\u00e9o\u00a0: Le r\u00f4le des associations dans la mise sur le march\u00e9 d’un m\u00e9dicament \u2013 Universit\u00e9s d\u2019Automne 2020<\/em><\/span><\/p>

\u00a0<\/em><\/span><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t

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T\u00e9moignages \u00e0 venir.<\/em><\/p>

Si vous souhaitez t\u00e9moigner, n\u2019h\u00e9sitez pas \u00e0 nous contacter.<\/em><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Circuit du m\u00e9dicament – L’acc\u00e8s au m\u00e9dicament Last but not least En France comme en Europe, pour \u00eatre commercialise\u0301 et ainsi devenir accessible au patient, le m\u00e9dicament doit \u00eatre autorise\u0301 puis \u00e9ventuellement admis \u00e0 un remboursement qui peut \u00eatre variable. L\u2019AMM (Autorisation de Mise sur le March\u00e9) est la garantie que le m\u00e9dicament poss\u00e8de un […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"footnotes":""},"class_list":["post-1632","page","type-page","status-publish","hentry"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/1632","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1632"}],"version-history":[{"count":23,"href":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/1632\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1731,"href":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/1632\/revisions\/1731"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/guide-recherche-asso.info\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1632"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}