Enregistrement et Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)

L’AMM est délivrée par les instances règlementaires nationales et/ ou européennes : l’Agence nationale de la sécurité du médicament (ANSM) en France et/ou la Commission européenne après avis du Comité pour les médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA). La procédure nationale d’AMM est de moins en moins utilisée, au profit de la procédure centralisée européenne ; l’autorisation de mise sur le marché est alors valable pour tous les pays membres de l’Union Européenne. La procédure centralisée est obligatoire pour certains médicaments comme les médicaments orphelins (selon le règlement CE n°2000/141). Attention, l’octroi d’une AMM communautaire ne signifie pas que le médicament sera automatiquement disponible dans les 27 pays de l’Union. Il revient au titulaire de l’AMM d’entreprendre les formalités nécessaires à la négociation du prix dans chacun des pays où il souhaite commercialiser son produit.

Les autorités compétentes délivrent ou non l’autorisation de mise sur le marché après une analyse « bénéfices/risques » sur 3 critères : Qualité (origine et nature des matières premières, procédés de fabrication, stabilité du produit fini, sécurité virale des produits biologiques etc…), Efficacité en regard des médicaments déjà disponibles le cas échéant, Sécurité (effets indésirables, toxicité…).

Toutes les informations sont issues des données précliniques  et cliniques accumulées tout au long du développement du médicament.

A noter qu’une demande d’AMM pour une indication pédiatrique doit être accompagnée d’un PIP (Plan d’Investiagtion Pediatrique), déposé pendant la phase 1.

Les notifications d’AMM (procédure centralisée) sont publiées au Journal officiel de l’Union européenne, avec la date d’autorisation et un numéro d’inscription au registre. Les AMM délivrées à l’issue de la procédure centralisée sont dites communautaires. Elles sont valables pour une période initiale de 5 ans. L’autorisation peut être renouvelée pour une durée illimitée si le promoteur en a fait la demande dans les 6 mois qui précèdent la date d’expiration, et s’il a fourni un rapport confirmant la qualité, la sécurité et l’efficacité de son produit avec les éventuelles variations introduites au cours des 5 ans d’AMM. Par ailleurs toute AMM qui n’a pas été suivie d’une commercialisation du médicament dans les 3 ans, n’est plus valide.

Des procédures dérogatoires permettant l’octroi d’AMM exceptionnelles ou conditionnelles sont d’intérêt notable pour les maladies rares. Ces AMM sont délivrées pour un an et renouvelables après examen annuel. Les obligations du demandeur de ces AMM sont les mêmes, à savoir, le cas échéant, le respect d’obligations réglementaires spécifiques concernant la sécurité du médicament et la notification aux autorités compétentes de tout incident lié à l’utilisation du médicament ainsi que des mesures spécifiques à prendre dans ce cas.

L’AMM conditionnelle est prévue pour le cas où un dossier de demande ne fournit pas (encore) suffisamment de données de sécurité et d’efficacité du médicament mais démontre que le médicament répond à des besoins médicaux non satisfaits et que son rapport bénéfice/risque est favorable.

L’AMM exceptionnelle est prévue pour le cas où le promoteur est dans l’impossibilité (objective et vérifiable) de fournir des données complètes sur l’efficacité et la sécurité du médicament dans des conditions normales d’utilisation.

Dans le cas de ces procédures dérogatoires, on comprend d’autant mieux le poids des données de ‘vraie vie’ et l’importance d’avoir préparé avec l’association de patients les mesures utilisées dans l’essai clinique et permettant d’objectiver l’amélioration apportée par le médicament, du point de vue du patient.