La méthodologie, ou méthode, est la manière dont le chercheur procèdera pour réaliser ses expériences. Elle découle directement de l’hypothèse que souhaite vérifier le chercheur.

On peut distinguer plusieurs types méthodologiques :

• La méta-analyse : étudier et comparer les résultats de recherches précédentes

La méta-analyse permet, par exemple, de compiler les résultats de toutes les études sélectionnées au travers de critères fixés au préalable. La méta-analyse inclue des patients de différents pays, à différentes périodes en fonctions des études sélectionnées, soit un grand échantillon. Il s’agit donc d’une méthodologie d’intérêt dans les maladies rares où les populations concernées sont de petite ampleur.

• La méthode expérimentale : il s’agit de tester l’effet d’une variable (ou de plusieurs) sur la variable à expliquer

• • In vivo : qui s’effectue à l’intérieur d’un organisme vivant

Ces tests nécessitent de faire appel à des modèles biologiques (souris, rat, lapin…) qui reproduisent, le plus fidèlement possible, le phénomène étudié (on parle alors de ‘gold-standard’)

• • In vitro : qui s’effectue en dehors de tout organisme vivant (culture cellulaire, organoïdes…)
  • In silico : qui s’appuie sur des simulations numériques utilisant des modélisations

• L’enquête : il s’agit de recueillir des données auprès d’un échantillon d’individus ou de situations.

• • Qualitative : apporte des éléments plus directs et plus approfondis sur une réalité plus restreinte
  • Quantitative : apporte une information chiffrée étendue et généralisable

• L’étude de cas (ou monographie) : analyse approfondie d’un phénomène complexe, dans un lieu et un espace donné
• La méthode ethnographique : observation globale et dans la durée d’un phénomène ou d’une population par un contact direct du chercheur avec la réalité
• La recherche-action : l’action apporte des connaissances que l’on n’aurait pas obtenues par la seule étude « extérieure » sans intervention